Pfizer Forschungsschwerpunkte

Bei Pfizer arbeiten rund 25.000 Forscher*innen tagtäglich an neuen Medikamenten und Therapien zur Behandlung von Krankheiten. Der Fokus liegt dabei auf den drei Forschungsschwerpunkten Biologika & Biosimilars, Gentherapie sowie personalisierte Medizin. Klicken Sie auf eines der drei Elemente, um mehr darüber zu erfahren.

Biologische Pharmazeutika sind große Proteine, die in einem lebenden Organismus produziert werden. Da Biologika eine viel kompliziertere Struktur haben als herkömmliche Medikamente, ist die Produktion komplexer und aufwändiger.

Biologika haben die Therapie von Patienten mit lebensbedrohlichen oder chronischen Erkrankungen revolutioniert, vor allem in den Bereichen Onkologie und Diabetes, bei entzündlichen rheumatologischen bzw. gastrointestinalen Krankheiten, sowie bei neurologischen oder angeborenen Krankheiten.

Biosimilars sind sehr ähnliche Versionen von bereits zugelassenen, am Markt befindlichen Biologika. Sie werden einer strengen analytischen, nicht-klinischen und klinischen Testung unterzogen, um die Ähnlichkeiten in Struktur, Funktion, Wirksamkeit und Sicherheit zum Originalprodukt zu überprüfen.

Pfizer arbeitet intensiv daran, hochqualitative, gut verträgliche und effektive Biosimilars zu produzieren, um Patienten und Ärzten zusätzliche Behandlungsoptionen anbieten zu können. Pfizer kann auf eine langjährige Erfahrung in der Produktion von Biologika, wie z.B. bei der Behandlung von Rheuma, aber auch bei Impfstoffen, zurückblicken. Dadurch stehen Pfizer ein breites Wissen und die entsprechenden Fähigkeiten zur Verfügung, die für die Produktion von hochqualitativen Biosimilars benötigt werden.

Pfizer Pipeline im Fokus
Die Pfizer Pipeline beinhaltet mehrere Biosimilars in unterschiedlichen Phasen der Entwicklung, primär in den Bereichen Entzündungskrankheiten und Onkologie. Mehr zur Pipeline

Gentherapie – große Hoffnung bei seltenen Erkrankungen

Mehr als 7.000 seltene Erkrankungen weltweit sind bekannt. Über 80 Prozent davon sind auf einen genetischen Fehler zurückzuführen. Für die meisten Patienten existiert trotz intensiver Forschung noch keine spezifische Therapie. Pfizer arbeitet daran, das zu ändern, und setzt dabei verstärkt auf gentherapeutische Ansätze.

Rund 320 Millionen Menschen leiden weltweit an einer seltenen Erkrankung. In Österreich sind rund 400.000 Menschen betroffen, etwa 75 Prozent davon Kinder.1, 2 Acht von zehn Fällen sind genetischen Ursprungs. Das bedeutet, diese Erkrankungen entstehen durch Mutationen in einem Gen, die häufig vererbt sind. Daher ist es naheliegend, diese genetischen Defekte zu korrigieren.

Defektes Gen durch gesundes ersetzen

Genau das ist das Grundprinzip der Gentherapie: funktionierende Gene in menschliche Zellen einbringen, die dort das defekte Gen kompensieren. Eine erfolgreiche Gentherapie hat damit das Potenzial, die Ursache dieser Krankheiten zu bekämpfen. „Im Gegensatz zu bisher verfügbaren Medikamenten, die eine regelmäßige Anwendung erfordern und sich auf die Behandlung von Symptomen sowie das Einbremsen der Krankheit konzentrieren, zielt die Gentherapie darauf ab, genau das zu „reparieren“, was nicht funktioniert. Sie bietet damit einen langfristigen Behandlungsvorteil, der möglicherweise nur mit einer einzigen Dosis erreicht werden kann“, sagt Dr. Manfred Windisch, medizinischer Experte für seltene Erkrankungen bei Pfizer Austria. Pfizer konzentriert seine Forschung im Bereich seltener Erkrankungen derzeit auf jene Krankheiten, die durch einen einzigen Gendefekt ausgelöst werden – darunter bestimmte neuromuskuläre und hämatologische Krankheiten.

Viren als Transporteure

So einfach der Ansatz hinter der Gentherapie klingt, so schwierig gestaltet er sich in der Umsetzung. Die größte Herausforderung: ein gesundes Gen zu isolieren und an die richtige Stelle im Körper zu bringen. Es gibt mehrere Methoden, um ein funktionsfähiges Gen in eine Zelle zu transportieren. Bei der sogenannten Transduktion wird ein Virus als Werkzeug eingesetzt, um das therapeutische Gen in die menschliche Zelle zu bringen. Diese sonst eher gefürchteten Krankheitserreger eignen sich in diesem Fall für die Behandlung am besten. Dabei ist aber nicht jeder Virus für den Gentransport geeignet.

Pfizer erforscht eine hochspezialisierte Methode, die derart maßgeschneiderte Vektoren verwendet, so dass eine einmalige Gentherapie-Behandlung potenziell zur Heilung führen könnte. Windisch erklärt: „Vektoren dienen als Transportmittel, um ein gesundes Gen an ein spezifisches Zielgewebe zu bringen. Unsere Vektoren sind nach sogenannten Adeno-assoziierten Viren modelliert, bei denen alle krankheitsauslösenden Komponenten entfernt und durch ein funktionierendes Gen ersetzt werden. Wenn der Vektor seine Zielzelle erreicht, wird das gesunde Gen übertragen und als genetischer Bauplan verwendet, um daraus wieder die fehlenden oder nicht funktionierenden Proteine herzustellen.“ Auf die Frage, wann die Therapie standardisiert und verfügbar sein wird, sagt Windisch: „Noch ist es zu früh, um einen zeitlichen Rahmen zu geben, wann diese Art der Gentherapie für den Einsatz zugelassen wird, aber wir blicken zuversichtlich in die Zukunft.“ •

1  Bundesministerium für Gesundheit, Nationaler Aktionsplan für seltene Erkrankungen in Österreich 2014–2018
2 Eurordis – Rare Diseases Europe, www.eurordis.org

„Die Gentherapie ist eine der großen Entwicklungen der Medizin, die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit genetisch verursachten Erkrankungen revolutionieren könnte.“
Dr. Manfred Windisch, medizinischer Experte für seltene Erkrankungen bei Pfizer Austria

Potenzielle Vorteile der Gentherapie

•    Potential zur vollständigen Wiederherstellung der normalen Funktion in betroffenen Geweben oder Zellen oder deutlichen Verlangsamung des Krankheitsfortschritts

•    Einmalige Behandlung ohne die Notwendigkeit einer regelmäßigen Therapie

•    Damit Potenzial zur deutlichen Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit genetischen Störungen und ihrer Krankheitsbewältigung

Potenzielle Herausforderungen der Gentherapie

•    Dauer der Wirksamkeit nach Behandlung ist derzeit unbekannt

•    Genetische Erkrankungen können immer noch an Kinder weitervererbt werden

•    Einige Patienten entwickeln Antikörper gegen den Vektor

•    Eine mögliche Immunantwort unmittelbar nach der Behandlung kann den Behandlungseffekt aufheben

Erste Erfolge in der Gentherapie stimmen zuversichtlich. Weitere klinische Studien sind jedoch notwendig, um Vorteile und Herausforderungen noch tiefgründig zu erforschen.

​Die Entschlüsselung des menschlichen Genoms vor rund zehn Jahren hat maßgeblich dazu beigetragen, neue Therapien zu entwickeln, die besonders wirksam sind. Denn im menschlichen Erbgut liegen die Ursachen für zahlreiche Erkrankungen. Oft sind nicht aber die ererbten Gene die Krankmacher, sondern bestimmte Genveränderungen und Mutationen, die im Laufe des Lebens eines jeden Menschen auftreten. Die allermeisten davon sind harmlos. Manche Mutationen können aber Krankheiten auslösen. Andere wiederum beeinflussen, ob und wie ein Medikament bei einem Patienten wirkt.

Mithilfe molekularer Diagnosemethoden und durch die Analyse von besonderen Biomarkern ist es heute möglich, die spezifischen genetischen Merkmale von Erkrankungen zu identifizieren. Damit verbunden ist die Möglichkeit, Patienten die Therapie anbieten zu können, die am besten zu dem persönlichen genetischen Krankheitsprofil passt und dadurch die größten Erfolgschancen bietet.

Dieser Ansatz wird personalisierte Medizin (im englischen Sprachraum "precision medicine" oder "tailored medicine") genannt und gilt als besonders vielversprechend für Forschung und Praxis. Denn kennt man das genetische Profil einer Krankheit, kann man sie gezielter angreifen – mit Arzneimitteln, die auf die zellulären Stoffwechselprozesse ausgerichtet sind, die aufgrund von Genveränderungen entstehen.

Erfolgreiche Anwendungen in der Krebstherapie

Heute werden personalisierte Behandlungsansätze bereits bei einigen Erkrankungen erfolgreich eingesetzt. In anderen Therapiegebieten hat die Forschung und Entwicklung in den letzten Jahren große Fortschritte erzielt, sodass voraussichtlich schon bald weitere personalisierte Behandlungen zur Verfügung stehen werden.

Am weitesten vorangeschritten sind die Anwendungen der personalisierten Medizin bislang in der Krebstherapie – etwa bei der Behandlung von Brust- und Hautkrebs, Leukämie oder auch Lungenkrebs. Allein beim Lungenkrebs weiß man heute, dass es mindestens sechs verschiedene Subtypen gibt, die unterschiedliche genetische Ursachen haben. Pfizer konnte bereits 2012 ein personalisiertes Produkt gegen das Nicht-kleinzellige Lungenkarzinom mit ALK- oder ROS1-Rearrangement auf den österreichischen Markt bringen.

Einfluss personalisierter Medizin auf Diagnose und Behandlung

Für den Alltag in der Arztpraxis bedeutet dieser Paradigmenwechsel, dass sich – Hand in Hand mit weiteren Fortschritten in der personalisierten Medizin – Diagnose und Behandlung vieler Krankheiten grundlegend ändern könnten. Ob ein Medikament für die Behandlung eines Patienten geeignet ist, wird künftig bei immer mehr Erkrankungen vorab mit einem Blut- oder Gewebetest ermittelt. Dadurch lässt sich überprüfen, ob die Therapie mit einem bestimmten Wirkstoff voraussichtlich den gewünschten Erfolg bringen wird.

Beim molekularen Test werden im Rahmen der Diagnose meist Biomarker gesucht – also charakteristische biologische Merkmale wie Zellen oder Proteine, die zum Nachweis einer Erkrankung herangezogen werden können.

Biomarker in der Diagnostik
Biomarker sind ein wichtiger Baustein der personalisierten Medizin. Im Rahmen der Diagnose werden Gewebe- oder Blutproben auf bestimmte charakteristische biologische Merkmale untersucht - etwa besondere Zellen, Gene oder Proteine. Solche Biomarker können zum Nachweis einer Erkrankung herangezogen werden. Zudem kann man mittels Biomarker-Test schon vor der Behandlung untersuchen, ob ein medikament bei einem Patienten voraussichtlich die gewünschte Wirkung erzielen wird.

 

Das Wichtigste zur personalisierten Medizin in Kürze

Wissenschaftliche Grundlagen

  • Entschlüsselung des menschlichen Genoms
  • Identifikation von Genänderungen, z.B. Mutationen oder Fusionen, die Krankheiten auslösen oder verstärken können
  • Identifikation von Biomarkern (z.B. Zellen, Proteine, Gene) als diagnostische Indikatoren für Krankheiten

Innovationen in der Diagnostik

  • Molekularbiologische Analysen von Gewebeproben oder Körperflüssigkeiten durch spezialisierte Pathologen ermöglichen gezieltere Therapien
  • Identifikation von Biomarkern liefert wichtige Informationen für die Auswahl und Anwendung von Wirkstoffen und Behandlungen

Innovationen in der Behandlung

  • Anwendung von neuen Wirkstoffen, ausgerichtet auf die genetischen Merkmale von Erkrankungen, die bei bestimmten Patientengruppen vorkommen
  • Gezielte Behandlungen nach molekularbiologischer Testung und Diagnose
  • Enge Zusammenarbeit in interdisziplinären Therapie-Netzwerken, unter Beteiligung von Allgemeinmedizinern, Fachärzten und Diagnose-Spezialisten (Pathologie)

Chancen der personalisierten Medizin

  • Bessere Steuerung von Therapien und deren Wirksamkeit
  • Wirksamere Behandlung von Patienten
  • Neue Behandlungsmöglichkeiten für Krankheiten, die bisher schwer oder gar nicht behandelbar sind
  • Gezieltere Behandlungen und deshalb effizientere Verteilung der Ressourcen im Gesundheitswesen
  • Kleinere klinische Studien, schnellerer Zugang der Patienten zu neuen Arzneimitteln

Anwendungen

  • Bislang vor allem in der Krebsmedizin (u.a. Brustkrebs, Lungenkrebs, Hautkrebs, Leukämie), außerdem bei Infektionskrankheiten (u.a. HIV/Aids)
  • Zahlreiche weitere Anwendungen in Entwicklung (u.a. Krebsmedizin, Infektionskrankheiten, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Transplantationsmedizin)

Forschung & Entwicklung

  • Parallele Entwicklung von molekularer Diagnostik und neuen Wirkstoffen
  • Zahlreiche Wirkstoffe derzeit in klinischen Studien und/oder kurz vor der Zulassung
  • Ausbau der diagnostischen Infrastruktur derzeit in vielen europäischen Ländern geplant

Mehr zur personalisierten Medizin

Pfizer Forschungsgebiete

Gemeinsam mit Partner*innen rund um den Globus, sucht Pfizer nach neuen Behandlungsmöglichkeiten, mit dem Ziel, die Gesundheit der Patient*innen zu verbessern und deren Lebensqualität zu erhöhen. Der Fokus der Pfizer Forschung liegt dabei in den folgenden den Gebieten:

Herz-Kreislauf & Stoffwechsel-Erkrankungen

Nicht-Alkoholische Fettlebererkrankung
Adipositas
Diabetes
Kachexie

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Immunologische & entzündliche Krankheiten

Rheuma
Psoriasis
Lupus
Morbus Crohn
Colitis Ulcerosa
Atopische Dermatitis

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Impfstoffe

zur Vorbeugung von Infektionen etwa durch Pneumokokken, Meningokokken, Clostridium difficile oder Streptokokken

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Onkologische Erkrankungen

Brustkrebs
Lungenkrebs
Leukämie
Nierenkrebs
Gastrointestinale Tumore
und weitere Erkrankungen

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Seltene Erkrankungen

Sichelzellanämie
Hämophilie
Wachstumsstörungen
Achondroplasie

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